EU-Rahmen für Orphan- und Kinderarzneimittel 'muss ehrgeizig überarbeitet' werden
Sowohl das Europäische Parlament als auch die Weltgesundheitsorganisation haben erneut darauf hingewiesen, dass die Verordnungen für Kinder- und Orphan-Arzneimittel überarbeitet werden müssen.
Sowohl das Europäische Parlament als auch die Weltgesundheitsorganisation (WHO) haben erneut dazu aufgerufen, die Verordnungen für Kinder- und Orphan-Arzneimittel zu überarbeiten. Nur so könnten ungedeckte Bedürfnisse von Kindern und Jugendlichen bei der Krebsbehandlung besser berücksichtigt werden.
Der jüngste Bericht der WHO, in dem Ungleichheiten bei der Krebsbehandlung im Kindesalter untersucht werden, empfiehlt eine Überarbeitung der EU-Verordnungen für Kinder– und Orphan-Arzneimittel, also Medikamente für Krankheiten, die so selten sind, dass die pharmazeutische Entwicklung für sie nicht rentabel ist.
Der Bericht fordert, „die ungedeckten Bedürfnisse krebskranker Kinder und Jugendlicher zu decken und die Geschwindigkeit und Effizienz der Medikamentenentwicklung für diese Gruppe an das Innovationstempo anzupassen, das im Bereich der Krebsbehandlung für Erwachsene zu beobachten ist.“
Auch der kürzlich angenommene Bericht des Europäischen Parlaments „Stärkung Europas im Kampf gegen Krebserkrankungen“ forderte eine „ehrgeizige Überarbeitung“ der beiden Verordnungen, um die Entwicklung von und den Zugang zu innovativen Krebsmedikamenten zu gewährleisten. Der Bericht forderte die Mitgliedsstaaten und die Kommission außerdem auf, „die ungleiche Verteilung von Investitionen in pädiatrische Krebserkrankungen zu korrigieren“.
Die Europäische Kommission bestätigte gegenüber EURACTIV, dass sie ihre eigene Bewertung der Verordnungen über Kinder- und Orphan-Arzneimittel bis Ende 2022 als Teil eines größeren „Pharmapakets“ aktualisiert wolle.
Im „Europäischen Plan gegen den Krebs“ der Kommission aus dem Jahr 2021 wird auf die Überprüfung der Verordnungen verwiesen, um „die Bedingungen für die Prüfung und Zulassung neuer Krebsmedikamente zur Verwendung bei der Behandlung von Kindern zu verbessern.“
Trotz des Verbesserungspotenzials bei beiden Verordnungen betonte die Kommission zu Beginn des Bewertungsberichts, dass „beide Verordnungen die Entwicklung und Verfügbarkeit von Arzneimitteln für Patient:innen mit seltenen Krankheiten und für Kinder gefördert haben.“
Außerdem wurde darauf hingewiesen, dass die einzelnen Mitgliedstaaten dies angesichts der geringen Zahl von Patient:innen und der Marktfragmentierung niemals allein erreicht hätten.
Es muss mehr getan werden
„Im Grunde genommen waren die Verordnungen erfolgreich“, sagte ein Sprecher des EU-Verbands der Arzneimittelindustrie (EFPIA) gegenüber EURACTIV. Er bezog sich dabei auf die mehr als 290 neuen Arzneimittel und Indikationen für die Behandlung von Kindern, die von der Europäischen Arzneimittelagentur seit Inkrafttreten der Verordnung über Kinderarzneimittel im Jahr 2007 zugelassen wurden.
Der Verband hob außerdem hervor, dass der Anteil der pädiatrischen klinischen Studien in den letzten zehn Jahren um 50 Prozent gestiegen sei. „Aber natürlich können [die Vorschriften] verbessert werden“, fügte der Verband hinzu.
In ihrer Bewertung der Verordnungen kam die Kommission zu dem Schluss, dass der EU-Rahmen für Kinderarzneimittel die Unternehmen zwar dazu verpflichte, neue Arzneimittel an Kindern zu testen, „aber kein spezielles Instrument zur Steuerung der Entwicklung in für Kinder relevanten Bereichen“ habe.
Infolgedessen werde die Entwicklung neuer Kinderarzneimittel hauptsächlich von den Bedürfnissen der Erwachsenen bestimmt und gehe daher nicht unbedingt auf den die wichtigsten therapeutischen Bedürfnisse von Kindern ein.
Die Verordnung für die Kinderarzneimittelindustrie „schafft keine Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln für Krankheiten, die nur Kinder betreffen. Anreize gibt es nur, wenn es sich bei der betreffenden Krankheit um eine seltene Krankheit handelt“, sagte der EFPIA-Sprecher.
Was es wirklich brauche, sei „ein zukunftssicherer, innovationsorientierter Rechtsrahmen und ein erstklassiges, robustes und berechenbares Ökosystem für geistiges Eigentum und Anreize“, so der Sprecher.
Die Organisation wünscht sich einen ganzheitlichen Ansatz zur Förderung von Innovationen, der „die wissenschaftlichen, regulatorischen und wirtschaftlichen Herausforderungen identifiziert und angeht, die mit der Erfüllung der Bedürfnisse krebskranker Kinder verbunden sind.“
Der Sprecher bezeichnete seltene und Kinderkrankheiten als „einige der komplexesten, wissenschaftlich anspruchsvollsten Krankheiten, die es zu bekämpfen gilt”.
Die Überarbeitung der Verordnungen für seltene und Kinderkrankheiten sei eine Gelegenheit, sich zusammenzuschließen und gemeinsam ehrgeizige Ziele zu verfolgen, um seltene Krankheiten besser zu verstehen, die Grundlagenforschung auszubauen und die translationale Forschung und Entwicklung zu beschleunigen.
„Möglicherweise könnte eine Art neuer Anreiz zur Unterstützung der Entwicklung von Arzneimitteln mit Schwerpunkt auf der Pädiatrie dazu beitragen, dass die Forschung in diesem wichtigen Bereich mit mehr Planungssicherheit vorangetrieben werden könnte“, so der Sprecher abschließend.
[Bearbeitet von Nathalie Weatherald]
