Amsterdam erleichtert Zugang zu Arzneimittel für seltene Krankheiten
Um Patienten einen kontrollierten Zugang zu möglicherweise wertvollen Arzneimitteln zu gewährleisten, hat das niederländische Gesundheitsministerium Einzelfallprüfungen und verlängerte Erprobungszeiten für Arzneimittel erleichtert.
Um Patienten einen kontrollierten Zugang zu möglicherweise wertvollen Arzneimitteln zu gewährleisten, hat das niederländische Gesundheitsministerium Einzelfallprüfungen und verlängerte Erprobungszeiten für Arzneimittel erleichtert.
Der niederländische Gesundheitsminister Ernst Kuipers (D66) änderte die Regelung für die bedingte Aufnahme von Arzneimitteln in die niederländische Grundversicherung. Die Definition des ungedeckten medizinischen Bedarfs wurde präzisiert und eine Verlängerung der Höchstdauer für die bedingte Aufnahme eines Arzneimittels ermöglicht.
In einem Schreiben an das Parlament vom 25. September erklärte Kuipers, dass diese beiden Änderungen unmittelbar auf Anraten des Nationalen Gesundheitsinstituts vorgenommen worden seien. Das Institut bewertet die Politik der bedingten Zulassung alle zwei Jahre und gibt Empfehlungen für Änderungen, die es für angebracht hält.
Die niederländische Grundversicherung enthält eine Liste zugelassener Arzneimittel, auf die Patienten zugreifen können. Medikamente, die nicht auf dieser Liste stehen, können unter Vorbehalt aufgenommen werden, wenn sie einen noch ungedeckten Bedarf decken.
Solche bedingte Zulassungen bieten Patienten mit schwerwiegenden, wenn auch meist weniger häufigen Krankheiten – für die noch keine wirksame Behandlung offiziell und allgemein verfügbar ist – die Möglichkeit, kontrollierten Zugang zu vielversprechenden neuen Medikamenten zu erhalten, die gemeinhin als Orphan Drugs bezeichnet werden.
Allerdings tauchten häufig Fragen zur genauen Auslegung des Kriteriums des „ungedeckten Bedarfs“ auf. Ein Beispiel waren Medikamente, die bereits bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) registriert, aber noch nicht in der Grundausstattung enthalten waren. In der Praxis bedeutete dies, dass der Bedarf der Patienten nicht gedeckt war.
Die erste der von Kuipers vorgeschlagenen Änderungen sieht vor, dass das Institut für Gesundheitswesen die Behandlungsmöglichkeiten für bestimmte Patientengruppen oder -untergruppen von Fall zu Fall prüft. Auf der Grundlage dieser Bewertung könnte das Institut zu dem Schluss kommen, dass ein ungedeckter Bedarf besteht.
„Die Anpassung sorgt dafür, dass sich die Politik stärker auf die Situation der niederländischen Patienten konzentriert. Sie stellt sicher, dass wir die weitere Erforschung der Wirksamkeit von Medikamenten anregen, die potenziell einen echten Einfluss auf die Patienten haben könnten“, sagte das niederländische Gesundheitsministerium gegenüber Euractiv.
Mit der zweiten Änderung wird die Zeitspanne verlängert, in der ein Medikament über seine bedingte Bewertung untersucht werden kann. Zuvor mussten die Unternehmen angeben, ob sie ihr Medikament maximal sieben oder 14 Jahre lang untersuchen wollten.
Wenn sie sich für eine Dauer von sieben Jahren entschieden hatten, konnten sie keine Verlängerungen in Anspruch nehmen. Die neue Regelung besagt, dass die Unternehmen ihr Medikament nun bei Bedarf auf die verlängerte Untersuchung von 14 Jahren umstellen können.
Mit dieser Änderung wird verhindert, dass die Unternehmen ihre Studien im Falle unvorhergesehener Umstände ganz abbrechen, da sie stattdessen verlängert werden können.
„Die Prämisse war und ist, dass die Studienzeit so kurz wie möglich ist“, sagte das Gesundheitsministerium. Allerdings treten bei Studien manchmal unvorhergesehene Umstände auf, wie zum Beispiel eine langsame Patientenrekrutierung. Dies kann eine Verlängerung erforderlich machen.
„Wenn diese unvorhergesehenen Umstände eintraten, konnte die Studie bisher nicht verlängert werden und musste abgebrochen werden. Dies wird nun verhindert, um den Angehörigen der Gesundheitsberufe und den Pharmaunternehmen die Möglichkeit zu geben, die Studie in der erforderlichen Zeit zu beenden und ihre Wirksamkeit zu bestimmen. Das kommt letztlich den Patienten zugute.“
Das Ministerium ist der Ansicht, dass diese Änderungen der Zulassungsvoraussetzungen nun noch stärker auf die Patienten ausgerichtet sind. Zudem profitiere auch die Pharmaindustrie von den neuen Änderungen.
„Die Verlängerung der maximalen Studiendauer gibt den pharmazeutischen Unternehmen mehr Zeit, die Wirksamkeit eines bestimmten Medikaments zu untersuchen, was in ihrem Interesse, aber noch mehr im Interesse der Patienten ist“, so das Ministerium.
Die niederländische Vereinigung für innovative Arzneimittel (VIG) – Mitglied des Europäischen Verbandes der Pharmazeutischen Industrie (EFPIA) – sagte Euractiv als Reaktion auf die neue Politik, dass die Medikamente den Patienten schnell zur Verfügung gestellt werden müssten.
„Die Zahlen zeigen, dass dies für Orphan-Medikamente immer schwieriger wird. Wir begrüßen jede Initiative, die darauf abzielt, den Zugang zu diesen Medikamenten zu verbessern. Wir warten auf praktische Erfahrungen und betonen, dass der Fokus immer auf maßgeschneiderten Lösungen für Waisen liegen sollte“, hieß es.
Nach Angaben der Europäischen Kommission gibt es derzeit mehr als 6.000 bekannte seltene Krankheiten, von denen 95 Prozent keine Behandlungsmöglichkeit oder Arzneimittel haben.
[Bearbeitet von Vasiliki Angouridi]
