EU ruft zu stärkerer Zusammenarbeit im Kampf gegen seltene Krankheiten auf
Allein in Europa leiden etwa 36 Millionen Menschen an einer seltenen Krankheit. Nach Angaben der Kommission können von einer seltenen Krankheit nur wenige Menschen betroffen sein, während es bei einer anderen bis zu 245.000 sein können.
Anlässlich des Welttages der Seltenen Krankheiten haben Gesundheitskommissarin Stella Kyriakides und die Gesundheitsminister:innen zu einer stärkeren Zusammenarbeit in dem Bereich aufgerufen und setzten große Hoffnungen in die Europäischen Referenznetzwerke (ERN).
Allein in Europa leiden etwa 36 Millionen Menschen an einer seltenen Krankheit. Nach Angaben der EU-Kommission können von manchen seltenen Krankheiten nur wenige Menschen betroffen sein, während es bei anderen bis zu 245.000 sein können.
„Ich fordere eine stärkere Zusammenarbeit in der EU, um sicherzustellen, dass alle Patient:innen überall in der EU, die mit einer seltenen Krankheit leben, Zugang zu den höchsten Standards bei der Diagnose, Behandlung und Pflege haben, die sie benötigen“, sagte Gesundheitskommissarin Stella Kyriakides auf einer Ministerkonferenz, die die französische EU-Ratspräsidentschaft am Montag (28. Februar) organisierte.
Olivier Véran, französischer Gesundheitsminister, sagte: „Wir hoffen, dass dank der Maßnahmen der Union niemand, der mit einer seltenen Krankheit lebt, ohne Lösungen dasteht.“
Obwohl es mehr als 6.000 verschiedene seltene Krankheiten gibt, „haben wir immer noch keine Lösung für 95 Prozent dieser Krankheiten“, sagte Kyriakides. Sie bezeichnete diese Situation als „bedauerlich“ und fügte hinzu, dass „sich das ändern muss“.
Die große Mehrheit der seltenen Krankheiten ist genetisch bedingt und beginnt in der Kindheit.
Kyriakides sagte, dass die Europäische Gesundheitsunion alle Bürger:innen schützen und versorgen sollte. „Deshalb arbeiten wir gemeinsam mit der französischen Ratspräsidentschaft an einer stärkeren Reaktion der EU auf seltene Krankheiten“, sagte sie.
Doch es scheint, dass noch viel Arbeit bleibt. Ein Bericht über seltene pädiatrische neurologische Krankheiten mit Schwerpunkt auf Europa, der letzte Woche (23. Februar) veröffentlicht wurde, wies auf Unterschiede zwischen den einzelnen Ländern hin.
In dem Bericht heißt es, dass „einige Patient:innen ins Ausland reisen müssen, um Zugang zu neuen Therapien zu erhalten. Dies liegt daran, dass es in ihren Heimatländern keine spezialisierten Zentren gibt, die naturgemäß nicht in allen Ländern vorhanden sind“.
Der Bericht hob hervor, dass „ein wirksamer EU-Rahmen für die grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung von entscheidender Bedeutung ist, um den Patient:innen den Zugang zu modernen Therapien für schwere und seltene genetische Krankheiten zu ermöglichen.“
Hoffnungen auf die europäischen Referenznetzwerke
Um den Kampf gegen seltene Krankheiten voranzutreiben, ruhen große Hoffnungen auf den Europäischen Referenznetzwerken (ERN).
Die 24 Europäischen Referenznetzwerke sind ein EU-weites Kooperationsprojekt mit dem Ziel, Wissen und Fachkenntnisse innerhalb der EU zu teilen.
Es handelt sich hierbei um virtuelle Netzwerke, an denen Gesundheitsdienstleister:innen aus ganz Europa beteiligt sind. Sie sollen den Austausch über komplexe oder seltene Krankheiten und Zustände erleichtern, die eine hochspezialisierte Behandlung und eine Bündelung von Wissen und Ressourcen erfordern, wie es auf der Website der Kommission heißt.
Das sei von großer Bedeutung, da „viele seltene Krankheiten nur vereinzelt vorkommen, was bedeutet, dass es in Europa vielleicht nur eine Handvoll Patient:innen mit einer bestimmten Krankheit gibt und nur wenige Spezialist:innen, die sich mit ihrer Behandlung auskennen“, erklärte Dorica Dan, Vorsitzende der rumänischen Prader-Willi-Gesellschaft und eine der Autorinnen des Berichts über seltene pädiatrische neurologische Krankheiten.
Am 1. Januar dieses Jahres traten 620 neue Mitglieder dem Netzwerk bei, wodurch sich „sowohl die geografische Reichweite als auch die abgedeckten Krankheiten auf nunmehr mehr als 1.400 spezialisierte Zentren in allen Mitgliedstaaten erhöht haben“, so Kyriakides.
Sie fügte hinzu, dass „dadurch mehr Patient:innen die Möglichkeit haben werden, das dringend benötigte Fachwissen in ihrer Nähe zu erhalten, und dass dies den Beschäftigten im Gesundheitswesen helfen wird, ihr Wissen zu erweitern und Lösungen zu finden“.
Im Bericht über seltene pädiatrische neurologische Erkrankungen werden die Netzwerke als „ein wichtiger Schritt in die richtige Richtung“ bezeichnet. Gleichzeitig müssten aber „Aspekte bezüglich ihrer Arbeit noch verbessert werden.“
Die Kommission nimmt aktuell eine Neubewertung der Richtlinie über die grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung vor und prüft, wie die Zusammenarbeit bei seltenen Krankheiten und die Europäischen Referenznetze verbessert werden können. Außerdem sollen 26 Millionen Euro zusätzlich in die Arbeit der EU-Netze investiert werden.
Kyriakides kündigte an, dass „wir im Laufe dieses Jahres auch eine gemeinsame Aktion starten werden, um die Arbeit zur Integration der Netzwerke in die nationalen Gesundheitssysteme auszuweiten“.
„Das ist etwas, das viele Patient:innen, Pflegekräfte und Beschäftigte im Gesundheitswesen gefordert haben“, fügte die Kommissarin hinzu.
Die Minister:innen bekannten sich außerdem dazu, gemeinsam die Integration der Referenznetzwerke in die nationalen Gesundheitssysteme vorantreiben zu wollen.
Digitalisierung, Forschung, Innovation
Die Generaldirektion Gesundheit der Kommission hob auch die Bedeutung des Europäischen Gesundheitsdatenraums hervor, der in den kommenden Wochen vorgestellt werden soll. Die EU-weiten Register, die dieser enhalten soll, seien laut der Kommission ein „Schlüsselelement“ für die Aktivität der Netzwerke.
Die Register werden auch im Bericht über seltene pädiatrische neurologische Erkrankungen hervorgehoben, wo sie als „wesentliche Instrumente für die Forschung zum Verständnis der Krankheit und zur Entwicklung neuer Behandlungen“ bezeichnet werden.
„Sie liefern Daten zu Mustern von genetischen Mutationen und Symptomen, zum natürlichen Krankheitsverlauf, zur Versorgung und zu Behandlungsergebnissen, einschließlich einer langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit“, heißt es in dem Bericht.
Das Papier hebt auch hervor, dass der Anwendungsbereich der derzeitigen Register begrenzt sei, da an den Ort und die Art der Behandlung gebunden sind und es nur wenige umfassende nationale oder europaweite Register gibt.
Es geht aber nicht nur um den Austausch von Wissen, sondern auch um Forschung und Innovation. Die EU-Verordnung zu Orphan-Arzneimitteln wurde vor mehr als 20 Jahren angenommen, um Arzneimittel zur Behandlung von Patient:innen mit seltenen Krankheiten zu regulieren. Doch jetzt muss sie auf den neuesten Stand gebracht werden.
„Wir werden die Rechtsvorschriften zu Arzneimitteln für seltene Krankheiten überarbeiten, um Innovationen zu fördern und eine schnellere Entwicklung sowie einen rechtzeitigen und gleichberechtigten Zugang zu Arzneimitteln für seltene Krankheiten zu gewährleisten“, versprach die Gesundheitskommissarin.
Die Kommission hat über 2,4 Milliarden Euro bereitgestellt, um „multinationale Forschungsprojekte zu seltenen Krankheiten im Rahmen unserer Programme zur Forschungsförderung zu unterstützen“.
Kyriakides fügte hinzu: „Mit finanzieller Unterstützung aus dem EU4Health-Programm werden wir auch eine neue virtuelle Akademie einrichten, um Expert:innen für seltene Krankheiten auszubilden und das klinische Patientenmanagementsystem zu verbessern.“
[Bearbeitet von Gerardo Fortuna/Alice Taylor]
