La Commission européenne devrait présenter une proposition de révision de la législation sur les médicaments orphelins

La Commission européenne a annoncé aux eurodéputés de la commission de la santé du Parlement européen (ENVI) qu’elle comptait présenter une proposition de révision de la législation européenne sur les médicaments orphelins dans les mois à venir, sans toutefois communiquer de date précise.

Mardi (8 novembre), Anna-Eva Ampelas, cheffe de l’unité des produits médicaux de la DG SANTÉ de la Commission, a tenté de rassurer les eurodéputés qui se montraient sceptiques quant à cette annonce, la révision ayant déjà été reportée à plusieurs reprises.

Mme Ampelas a ajouté que cette révision arriverait en même temps que d’autres mesures législatives clés de la stratégie pharmaceutique de l’Union européenne, notamment une révision de la législation pharmaceutique générale et de la législation sur les médicaments à usage pédiatrique.

Les eurodéputés ont demandé à la cheffe d’unité s’ils pouvaient s’attendre à ce que la proposition soit présentée au cours du premier trimestre de 2023, ce que les dernières estimations semblent suggérer.

« Cela fait plus d’un an que nous attendons cette révision. Au départ, elle avait été promise pour le printemps dernier », a expliqué l’eurodéputée Kateřina Konečná (La Gauche, GUE/NGL) avant d’ajouter qu’elle s’attendait à ce que l’exécutif européen avance plus vite sur les dossiers.

Mme Ampelas a déclaré que la Commission avait finalisé l’analyse d’impact, terminé les consultations publiques et qu’elle était « maintenant dans la phase d’examen interne de l’analyse d’impact ».

Les médicaments orphelins servent à diagnostiquer, prévenir ou traiter des maladies rares, c’est-à-dire celles qui touchent cinq personnes sur 10 000 ou moins. Il peut également s’agir de médicaments peu susceptibles de générer suffisamment de bénéfices pour compenser les coûts de recherche et de développement.

La législation en vigueur a été introduite en 2000 afin de mettre en place de meilleures incitations pour le développement de médicaments orphelins.

La révision de la législation est souvent envisagée parallèlement au règlement de l’UE sur les médicaments à usage pédiatrique, car les maladies observées chez les enfants sont généralement considérées comme des maladies rares également. La Commission a évalué les deux en 2020.

Entre-temps, le Parlement européen et l’Organisation mondiale de la santé (OMS) ont appelé à une révision de la réglementation sur les médicaments orphelins et les médicaments pour enfants.

Les changements à apporter

De manière générale, l’exécutif du bloc et les eurodéputés s’accordent à dire que le règlement sur les médicaments orphelins a permis de stimuler le développement de médicaments pour les maladies rares.

L’une des lacunes constatées dans l’évaluation du règlement par la Commission est notamment que les besoins médicaux des patients atteints de maladies rares ne sont pas suffisamment satisfaits.

Dans le même temps, l’accessibilité financière des médicaments orphelins constitue un défi croissant pour les systèmes de santé de l’UE. Par ailleurs, l’accès aux médicaments est inégal et les incitations au développement de nouveaux médicaments orphelins sont insuffisantes.

Mme Ampelas a déclaré qu’une fois révisée, la législation devrait « continuer à renforcer le développement de thérapies pour toutes les maladies rares », « envisager des mesures spécifiques pour stimuler le développement de médicaments dans les domaines où il n’existe aucun traitement » et s’attaquer aux problèmes d’accessibilité financière.

Elle a déclaré que la caractéristique principale de la législation sur les médicaments orphelins, à savoir l’exclusivité commerciale sur une période de 10 ans, a été « globalement efficace pour stimuler les nouveaux développements », mais qu’elle présente des faiblesses dans son approche unique, car les investissements ne sont, par conséquent, pas toujours dirigés vers les domaines où les besoins sont les plus importants.

Les eurodéputés ont exhorté la Commission à envisager une meilleure définition de ce qu’est un « besoin médical non satisfait ». L’eurodéputée Diedre Clune, du Parti populaire européen (PPE), a notamment déclaré qu’« une définition restrictive pourrait conduire à une diminution du nombre de médicaments orphelins disponibles ».

Mme Ampelas a assuré que la proposition inclurait une définition basée sur le degré de gravité de la maladie et la disponibilité des traitements.

Mme Clune et un certain nombre de ses collègues du Parlement ont également souligné la nécessité d’impliquer davantage les PME dans le développement de médicaments orphelins et de différencier les règles afin de prendre en compte les entreprises de toutes tailles.

Plusieurs députés se sont également inquiétés du retard de l’UE par rapport à d’autres pays comme les États-Unis en matière de recherche et développement et d’essais cliniques.

Des questions ont également été posées sur un éventuel achat conjoint de médicaments orphelins, un appel lancé par le ministre tchèque de la Santé, Vlastimil Válek, en avril 2022.

Mme Ampelas a confirmé que la Commission étudiait la possibilité d’un approvisionnement conjoint dans ce domaine avec les États membres du bloc.

« La Commission a entrepris une étude visant à identifier les meilleures pratiques afin d’optimiser les marchés publics de médicaments, et ici nous examinons également les achats conjoints », a-t-elle indiqué.

« Cela a été identifié comme l’un des outils pouvant contribuer à des prix plus abordables ou à un meilleur accès aux médicaments innovants », a ajouté Mme Ampelas, assurant que les résultats de l’étude seront discutés avec les États membres l’année prochaine.