La législation pharmaceutique de l'UE doit aller plus loin sur les médicaments orphelins, selon les associations

La législation pharmaceutique de l’UE présentée en avril dernier prévoit notamment un meilleur accès aux médicaments orphelins pour lutter contre les maladies rares. Si les associations de patients accueillent favorablement le texte, certaines propositions doivent encore être améliorées. 

La très attendue réforme de la législation pharmaceutique de l’UE, aussi appelée paquet pharmaceutique, a pour but d’établir un cadre pour l’utilisation des médicaments, de leur production à leur autorisation de mise sur le marché, en passant par les essais cliniques.

« Des dispositions spécifiques s’appliqueront aux médicaments orphelins, afin de stimuler la recherche et le développement dans le domaine des maladies rares », a déclaré la commissaire à la Santé Stella Kyriakides, lors de la présentation du paquet pharmaceutique mercredi 26 avril au Parlement européen. 

Les médicaments orphelins sont des médicaments développés pour le traitement de maladies rares, dont la production ne serait pas rentable sans l’aide de fonds publics.

« La révision de la législation pharmaceutique va dans la bonne direction mais pourrait aller plus loin », a déclaré de son côté à Euractiv Yann Le Cam, directeur général  d’Eurordis, association européenne des maladies rares. 

Il existe actuellement plus de 6 000 maladies rares connues, dont 95 % n’ont aucune possibilité de traitement, ou médicaments orphelins, selon les chiffres de la Commission. 

« Les investissements actuels dans le développement de médicaments ne donnent pas toujours la priorité aux besoins médicaux les plus importants non satisfaits », a reconnu la commissaire à la Santé. 

Alors que 25 millions de citoyens européens souffrent d’une maladie rare, la révision du paquet prévoit des mesures pour encourager l’industrie pharmaceutique à développer des médicaments orphelins. 

« Pour les médicaments orphelins, la réforme garantira également que les génériques et les biosimilaires pourront entrer sur le marché dès que la période d’exclusivité aura pris fin », a annoncé Mme Kyriakides. 

Le texte prévoit également que les entreprises bénéficient de périodes supplémentaires d’exclusivité commerciale si elles répondent à un besoin médical non satisfait important, si elles lancent le médicament dans tous les États membres ou si elles développent de nouvelles indications thérapeutiques pour un médicament orphelin déjà autorisé. 

« Nous sommes heureux que le concept de modulation des incitations ait été introduit pour encourager l’investissement et la recherche dans la grande majorité des maladies rares qui n’ont pas d’options thérapeutiques, tout en maintenant un niveau d’exclusivité commerciale compétitif par rapport à d’autres juridictions », se félicite M. Le Cam. 

Rendre l’UE plus compétitive

Mais selon les associations de patients, le développement de médicaments et de thérapies innovants dépend avant tout d’une Europe des soins de santé qui soit compétitive et attrayante pour les investisseurs.

« L’Europe a perdu beaucoup de terrain par rapport à ses concurrents mondiaux au cours des deux dernières décennies. Malgré un cadre réglementaire et incitatif favorable, le marché reste fragmenté et il y a un manque de coordination des infrastructures de recherche, des investissements et de l’accès », analyse M. Le Cam.

L’association estime que l’Europe doit être aussi attractive que les États-Unis, la Chine et l’Inde. « Pour rendre notre continent encore plus compétitif, les décideurs politiques de l’UE devraient envisager, par exemple, d’accorder aux développeurs une année supplémentaire d’exclusivité commerciale pour le lancement d’un produit sur le marché européen », ajoute-t-il.

Les médicaments orphelins sont plus difficiles d’accès, car leur développement peut être long et coûteux. De plus, ils concernent moins de patients et sont donc moins rentables pour l’industrie pharmaceutique.

Pour la Commission, cela est particulièrement vrai pour les maladies qui posent des défis scientifiques (par exemple, compréhension limitée de la maladie, recherche fondamentale limitée) ou qui ont un intérêt commercial limité (par exemple, les maladies rares).

Et dans le cas où un médicament ou un traitement thérapeutique existe, tous les citoyens de l’UE ne sont pas en mesure de se soigner, en raison de l’inégalité d’accès aux soins dans les différents pays. Or, selon Eurordis, la production locale de médicaments orphelins permettrait d’élargir l’accès à ces médicaments.

« Cela attirerait davantage d’investissements dans les essais cliniques menés en Europe, ce qui permettrait aux traitements d’atteindre les citoyens de l’UE beaucoup plus rapidement ».

Le paquet pharmaceutique vise à modifier le système de protection réglementaire en passant d’une « approche unique » à une « approche plus ciblée » qui favorisera l’accès des patients à des médicaments abordables dans tous les États membres, selon la proposition de la Commission.

L’Agence européenne des médicaments (EMA) soutiendra également le développement de ces médicaments innovants.

Plus difficile pour les enfants

La grande majorité des maladies rares sont génétiques (80 %) et touchent principalement les enfants (75 %), entraînant des séquelles parfois à vie, des difficultés d’accès à l’éducation et des bouleversements familiaux, selon l’Alliance Maladies rares.

Les traitements pour les enfants atteints de maladies rares sont encore plus difficiles d’accès que ceux pour les adultes, mais « des progrès significatifs ont été réalisés », selon la commissaire à la santé.

« Toutefois, dans les cas où les maladies sont biologiquement différentes chez les adultes et les enfants, comme les cancers pédiatriques, les troubles mentaux et comportementaux ou les affections néonatales, seul un nombre limité de médicaments a été mis au point », a-t-elle reconnu.

La nouvelle législation pharmaceutique proposée par l’UE « encouragera le développement et la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins », a déclaré l’eurodéputée française Véronique Trillet-Lenoir (Renew) dans un communiqué de presse mercredi.

Mais selon M. Le Cam, le nouveau paquet pharmaceutique de la Commission devrait également être plus précis dans certaines propositions.

« Ce qui constitue une « réduction significative de la morbidité ou de la mortalité » n’est pas clair actuellement, tout comme les conditions médicales qui peuvent être considérées comme « significativement débilitantes », conclut-il.

Les discussions sur le paquet pharmaceutique se poursuivront au Parlement et au Conseil avant son approbation.