Le possible retrait dans l’UE d’un médicament pour traiter une maladie hépatique rare inquiète les patients

Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a suscité l’indignation des patients en révoquant du marché un médicament utilisé dans le traitement d’une maladie hépatique rare.

Le comité des médicaments à usage humain de l’EMA a publié un avis le 28 juin annonçant que l’acide obéticholique, connu sous le nom d’Ocaliva, n’est plus recommandé pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP), une maladie auto-immune progressive et incurable qui affecte le foie. Cette maladie détruit progressivement les voies biliaires et peut entraîner une insuffisance hépatique ou un risque accru de cancer du foie.

La décision de l’EMA a suscité l’indignation de la fondation PBC, une organisation caritative internationale basée au Royaume-Uni, et de ceux qui estiment qu’elle est le résultat d’un essai défectueux et qu’elle ne tient pas compte des données réelles.

« Nous demandons à la Commission européenne d’examiner cette décision et de l’annuler », a déclaré Robert Mitchell-Thain, directeur général de la fondation. « Nous avons ici aujourd’hui des patients qui bénéficient de ce traitement et qui nous disent : “Nous sommes là, demandez-nous des preuves concrètes !” »

La fondation a organisé une manifestation près du siège de la Commission européenne, devant le Berlaymont, le 25 juillet, afin d’exhorter l’exécutif à rejeter la recommandation du comité des médicaments à usage humain de l’EMA et à procéder à un examen des données réelles. Selon elle, ces dernières prouvent l’étendue des bénéfices cliniques du traitement. La fondation critique notamment cette décision car elle a été prise suite à un essai aléatoire, où l’abandon de nombreux patients sous placebo a été constaté au profit de la substance active.

Pour certains patients, il s’agit de la seule alternative disponible pour ceux qui ne répondent pas bien à l’acide ursodésoxycholique (UDCA), un autre traitement autorisé.

Manifestation de la fondation PBC à Bruxelles, le 25 juillet 2024.

L’EMA a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à l’Ocaliva en 2016, sous réserve des résultats d’un essai clinique aléatoire. En examinant les résultats de l’essai, et en tenant compte des commentaires des experts en maladies du foie, ainsi que des personnes qui ont l’expérience de la cholangite biliaire primitive, le comité de l’EMA a conclu que les avantages cliniques de l’Ocaliva n’ont pas été confirmés.

La fondation PBC a reçu le soutien de l’Association européenne pour l’étude du foie (EASL), qui déclare que « les preuves concrètes publiées évaluant l’acide obéticholique sur plusieurs années (au niveau de la population) s’ajoutent à l’ensemble des preuves qui contribuent à l’évaluation globale de l’efficacité du médicament ». L’EASL signale des améliorations significatives des marqueurs biochimiques et une réduction des événements cliniques chez les personnes atteintes de CBP à un stade précoce.

Interrogée, une source de la Commission a confié à Euractiv qu’elle avait reçu l’évaluation de l’EMA selon laquelle l’autorisation conditionnelle de mise sur le marché de l’Ocaliva devrait être révoquée et qu’elle prendrait une décision sur le dossier dans le délai de 67 jours prévu par la législation. La Commission n’a pas voulu faire d’autres commentaires à ce stade, mais a déclaré qu’elle avait pleinement confiance en l’évaluation scientifique de l’EMA.

Si la décision de la Commission est confirmée, l’utilisation d’Ocaliva ne sera plus autorisée au sein de l’UE. L’agence européenne a toutefois autorisé la poursuite de l’approvisionnement par le biais d’un usage compassionnel ou de programmes limités de patients nommément désignés pour les patients qui utilisent déjà le médicament.

[Édité par Anne-Sophie Gayet]