Thérapies géniques : un potentiel inexploité dans l’UE

Bien que les thérapies géniques aient le potentiel de révolutionner l’approche face aux maladies rares et d’améliorer la qualité de vie des patients, certains acteurs du secteur ainsi que des patients se plaignent du fait que leur développement est très coûteux et qu’elles sont difficiles d’accès.

Les thérapies géniques sont des traitements innovants qui consistent à s’attaquer à une maladie en remplaçant ou rendant inactifs les gènes défectueux, ou encore en introduisant un nouveau gène ou un gène modifié dans l’organisme pour l’aider à combattre la maladie.

Également appelés médicaments de thérapie innovante (MTI), ces traitements sont principalement utilisés pour traiter des maladies rares — des affections chroniques qui touchent moins de 2 000 personnes et qui mettent souvent leur vie en danger — ce qui n’est pas surprenant, car environ 80 % des maladies rares sont d’origine génétique.

Il existe actuellement 6 000 maladies rares différentes en Europe, qui touchent 36 millions de personnes.

Les thérapies géniques sont étudiées par le secteur pharmaceutique depuis les années 90. Ce n’est cependant qu’en 2012 que la première thérapie génique — un traitement in vivo ciblant une maladie très rare — a été approuvée sur le marché de l’UE.

Depuis, 18 thérapies géniques ont été autorisées par l’Agence européenne des médicaments (EMA). Cependant, toutes ne sont pas encore disponibles sur le marché. En mai 2023, il n’y en avait plus que 15, après trois retraits d’autorisation de mise sur le marché, les entreprises n’ayant pas jugé la commercialisation de leur produit rentable.

Le faible nombre de thérapies qui obtiennent une autorisation de mise sur le marché est préoccupant pour l’industrie, car le développement des traitements est particulièrement coûteux, mais aussi pour les patients, qui voient leurs options de traitement fortement réduites.

Nécessité d’une approche commune

Pour garantir l’accès de tous les patients à ce type de thérapie, Simone Boselli, directeur des affaires publiques de l’ONG Eurordis, qui est centrée autour des maladies rares en Europe, insiste sur la nécessité d’une prise en charge transfrontalière et d’une harmonisation du système dans l’ensemble de l’Union européenne.

« Rassembler les preuves produites dans les différents pays permet de prendre de meilleures décisions, y compris en matière de tarification et de remboursement », a-t-il déclaré.

En raison de la complexité des maladies et de leur rareté, l’expertise et les capacités sont souvent lacunaires au niveau d’une région ou d’un pays de l’Union européenne.

François Houÿez, directeur chargé de l’information et de l’accès aux thérapies chez Eurordis reconnaît qu’il n’est pas nécessaire que tous les pays disposent de centres spécialisés capables d’administrer ces thérapies à un petit nombre de patients, mais que les patients, où qu’ils vivent, devraient pouvoir se rendre dans un centre spécialisé et y recevoir un traitement.

C’est pourquoi les acteurs du secteur ont critiqué le régime d’incitations mis en place par la Commission européenne dans la nouvelle proposition de législation pharmaceutique, qui vise à encourager l’investissement en Europe et à relever les défis actuels de l’industrie.

La proposition de la Commission prévoit une protection règlementaire supplémentaire pour les entreprises qui distribuent leurs produits dans les 27 États membres. Toutefois, cet outil, qui vise à garantir l’accessibilité dans toute l’Europe, est remis en question par les parties prenantes dans le cas des maladies rares, parce qu’il est irréalisable.

« Ces incitations ne sont pas assez attrayantes pour les thérapies géniques », a expliqué M. Boselli. Eurordis maintient qu’il n’est pas nécessaire qu’un produit soit mis sur le marché dans tous les États membres, mais qu’il devrait être disponible uniquement dans quelques centres qui desserviraient l’ensemble de la population de l’UE.

« Une approche européenne commune aiderait à résoudre ce problème, à savoir que nous avons plus d’innovations scientifiques, mais moins d’accès à ces thérapies pour les patients », a-t-il ajouté.

Un long chemin à parcourir

L’un des outils que l’UE pourrait utiliser pour harmoniser les thérapies géniques dans les États membres est le nouveau cadre règlementaire pour les évaluations des technologies de la santé (ETS).

Le règlement, adopté en 2021, entrera en vigueur en 2025, date à laquelle entre autres toutes les thérapies cellulaires et géniques feront l’objet d’une évaluation unique au niveau de l’UE, au lieu des 27 évaluations qui ont lieu actuellement dans chaque pays.

Le règlement sur l’ETS aidera les États membres à déterminer l’efficacité et la valeur des nouvelles technologies et à décider de leur tarification et de leur remboursement par les caisses d’assurance maladie ou par les systèmes de santé.

Novartis, l’une des rares entreprises à proposer une thérapie génique autorisée en Europe, a confié à Euractiv que la fragmentation du cadre était l’un des principaux défis rencontrés lors de la commercialisation de son produit.

« Nous parlions des ETS en Europe et nous examinions près de 30 systèmes différents qui nécessitaient tous une approche sur mesure », a expliqué un porte-parole du groupe.

Le porte-parole a ajouté qu’il espérait à l’avenir un meilleur alignement des exigences règlementaires et des exigences en matière d’ETS, ajoutant que si les contribuables et les organismes d’ETS ne créaient pas de voie d’accès pour les médicaments de thérapie innovante, les patients pourraient ne pas bénéficier de l’impact réel de l’innovation.

M. Houÿez a expliqué à Euractiv qu’Eurordis avait « de bons espoirs », car il semble que l’UE ait pris l’initiative de s’attaquer à cette situation.

Cependant, il a reconnu que des petites corrections anecdotiques ne résoudront pas la situation actuelle. « Nous aurons besoin d’un changement majeur dans l’organisation du marché pharmaceutique », a-t-il affirmé.