Exploiter le potentiel des données de santé en Europe : comment HONEUR peut contribuer à améliorer les résultats pour les patients
Les preuves cliniques issues « de la vraie vie » (real-world evidence, ou RWE) peuvent contribuer à améliorer les résultats de santé pour les patients, cependant l’Europe doit renforcer les infrastructures et les systèmes de gouvernance des données de vie réelle (real-world data ou RWD) afin qu’elles puissent réellement éclairer une prise de décision de qualité. Des initiatives telles qu’HONEUR peuvent soutenir de meilleurs choix en matière de soins de santé et un accès plus rapide et équitable des patients à l’innovation.
Article sponsorisé par Johnson & Johnson
Faire le lien entre la recherche et la pratique clinique grâce aux RWE
Les données de vie réelle (RWD) constituent l’une des ressources en santé les plus puissantes et sont pourtant sous-exploitées en Europe. Lorsqu’elles sont recueillies et analysées de manière fiable et robuste, elles peuvent éclairer la prise de décision, améliorer l’efficience, accélérer l’innovation et la transformation de l’ensemble de l’écosystème de soins. Les RWD permettent ainsi aux systèmes de santé de maximiser l’impact de leurs investissements pour les patients et la société.
Les RWE viennent compléter les essais cliniques sur l’efficacité des traitements en vie réelle. Elles permettent d’obtenir une meilleure connaissance de l’expérience et des résultats des patients dans le cadre de leurs soins de routine, garantissant aussi que les professionnels de santé s’allient à la réflexion et l’action pour convertir ces données en améliorations concrètes de prises en charge.
L’Europe doit saisir cette opportunité. Avec des systèmes de gouvernance, des infrastructures et des investissements adaptés, les RWE peuvent permettre d’alimenter un système de santé véritablement auto-apprenant – qui s’adapte, s’améliore et optimise continuellement les soins pour refléter la complexité de la prise en charge des patients et la valeur que les traitements innovants peuvent apporter.
Intégrer les RWE de manière pertinente dans le processus de prise de décision
Les agences réglementaires et d’évaluation des technologies de la santé (ETS) sont de plus en plus ouvertes à l’utilisation des RWE, avec une augmentation continue de leur utilisation dans les soumissions en vue de l’évaluation des nouveaux traitements.1 Au Royaume-Uni, par exemple, le NICE a établi un cadrage clair sur les RWE, qu’il serait nécessaire de déployer plus largement en Europe.2
Pourtant, leur impact reste insatisfaisant. La transparence sur l’utilisation des RWE dans la prise de décision en santé est très limitée et variable. Ces attentes incohérentes peuvent d’ailleurs décourager les professionnels de santé, les développeurs de technologies de santé et les chercheurs de générer et soumettre ce type de données.
Bien qu’elle dispose de plus de données de santé que jamais, l’Europe a du mal à exploiter le potentiel qu’elles pourraient avoir pour les cliniciens, les décideurs et les patients. L’interopérabilité reste un défi majeur. La plupart des données de santé en Europe sont fragmentées entre les bases de données des hôpitaux, les registres locaux et les systèmes non connectés, réduisant l’impact qu’elles peuvent avoir.
Des réseaux fédérés tels que l’Haematology Outcomes Network Europe (HONEUR)3 , le Data Analysis and Real World Interrogation Network (DARWIN EU®) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA)4 , le European Health Data Evidence Network (EHDEN)5 et l’HARMONY Alliance Foundation6 relèvent ce défi en permettant de générer des connaissances à partir de données de vie réelle sans déplacer ou centraliser des informations sensibles sur les patients – une approche tout à fait alignée avec les principes en matière de confidentialité, de protection et de sécurité des données établis en Europe.
HONEUR, la première communauté de données pan-hématologiques créée en Europe
HONEUR représente l’un des exemples les plus avancés de la manière dont l’Europe peut exploiter la valeur de ses données de santé. Fondé sur une logique de partenariat, le réseau rassemble des centres universitaires, des hôpitaux et des registres de premier plan dans 11 pays.3 Aujourd’hui, il s’agit de l’un des plus grands réseaux fédérés de données hématologiques de vie réelle, avec 27 centres partenaires et plus de 80 000 dossiers patients harmonisés dans un modèle de données unifié.3,7
L’aspect innovant de ce réseau ne réside pas seulement dans son ampleur, mais aussi dans sa conception. HONEUR adopte un modèle fédéré qui conserve en toute sécurité les données relatives aux patients au sein d’institutions locales tout en permettant une analyse harmonisée entre les pays.8 En convertissant les dossiers médicaux électroniques en un modèle de données commun, HONEUR permet à chaque partenaire de participer à des études à l’échelle européenne tout en conservant le contrôle total de leurs données et en garantissant la conformité au Règlement Général sur la Protection des Données (RGPD).3,8 Cette approche permet de préserver la confidentialité des données, d’instaurer la confiance et d’accélérer la génération de connaissances utiles.
L’impact est majeur. En cinq ans seulement, HONEUR a généré plus de 20 publications dans des revues scientifiques, et plus de 15 études sont en cours.3 Ses capacités permettent aux chercheurs de poser et de répondre à des questions qu’aucun partenaire seul ne pourrait traiter.
Les RWE en action
L’étude LANDMARK d’HONEUR est un exemple de la manière dont les RWD peuvent améliorer les connaissances concernant les prises en charge de maladies.9 Publiée pour la première fois en 2024, elle a rassemblé la plus grande cohorte européenne de vie réelle de patients atteints de myélome multiple nouvellement diagnostiqué : plus de 28 000 patients diagnostiqués entre 2012 et 2023 en France, en République tchèque, en Allemagne et au Royaume-Uni.9
Les résultats ont montré des gains de survie significatifs au cours des dernières années, coïncidant avec une utilisation plus large de traitements innovants en première ligne tels que les anticorps anti-CD38.9 Les pays ayant un accès plus rapide à ces traitements et une plus large utilisation ont présenté de meilleurs résultats de survie que ceux limitant l’accès à ces traitements (par exemple, le Royaume-Uni et la République tchèque).9
Les résultats actualisés de l’étude LANDMARK ont été présentés lors de la réunion annuelle de l’American Society of Hematology (ASH) en 2025. Ils couvrent désormais plus de 31 000 patients et trois pays supplémentaires : Israël, l’Italie et l’Espagne.7 Avec un suivi prolongé et une cohorte plus importante, l’actualisation a confirmé et renforcé l’importance d’un accès rapide aux innovations 7.
HONEUR montre ce qu’il est possible de faire pour mieux exploiter le potentiel des données en Europe en toute conformité, de façon collaborative et à grande échelle.
Les priorités politiques pour mieux exploiter le potentiel des données en vie réelle en Europe
Pour accroître l’impact de réseaux de données fédérés tels qu’HONEUR, l’Europe a besoin d’un effort politique coordonné. Nous demandons aux parties prenantes de :
Renforcer l’infrastructure des RWD
- Promouvoir des normes de données communes et l’interopérabilité entre les États membres ;
- Soutenir le développement et l’extension des infrastructures de données fédérées pour permettre une collaboration transfrontalière, sécurisée et respectant la confidentialité en s’inspirant de modèles tels qu’HONEUR ;
- Investir dans les infrastructures de santé numérique et les compétences en science des données afin que tous les pays puissent participer aux initiatives RWE au niveau de l’Union Européenne (UE) et en bénéficier ;
L’espace européen des données de santé (European Health Data Space, EHDS) sera une politique cruciale pour soutenir ces priorités, et sa mise en œuvre au niveau de l’UE et au niveau national doit garantir la création d’un écosystème de données de santé harmonisé, sécurisé et interopérable dans toute l’Europe.
Mieux éclairer les prises de décisions avec des RWE
- Établir des référentiels et normes pour des sources et des analyses de données en vie réelle de haute qualité, par exemple sur la qualité et la pertinence de la donnée, la conception des études, l’adéquation des méthodologies et des approches analytiques ;
- Accroître la prise en compte des RWE dans l’évaluation des technologies de santé afin de combler le manque ou l’absence de données ne pouvant être collectées par des essais cliniques traditionnels et d’éclairer l’évaluation de la valeur des innovations, y compris les analyses de comparaisons indirectes de traitements.
- Renforcer le pragmatisme dans la manière dont les agences réglementaires et d’évaluation des technologies de santé intègrent les RWE dans leurs évaluations.
HONEUR montre ce qu’il est possible de faire lorsque la collaboration, l’innovation et l’utilisation conforme des données sont réunies. Les décideurs politiques, les professionnels de santé, les associations de patients et les industriels doivent unir leurs forces pour faire progresser la connaissance et l’acceptation des RWE, pour une prise de décision plus rapide, un accès à l’innovation accéléré et, surtout, une meilleure prise en charge et une meilleure qualité des soins pour les patients en Europe.
By Prof. Roman Hájek, M.D., Ph.D – Professor of Oncology, Head of the Department of Haematooncology at University Hospital Ostrava and Faculty of Medicine, Czech Republic and Martin Price, Ph.D – Vice President of Health Economics, Market Access and Reimbursement in Europe, the Middle East and Africa at Johnson & Johnson Innovative Medicine
CP-558820 March 2026
Références :
[1] IQVIA Institute for Human Data Science. Impact of real-world evidence on HTA decision-making. 2022. Disponible auprès de : https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/impact-of-rwe-on-hta-decision-making/iqvia-institute-impact-of-rwe-on-hta-decision-making-forweb.pdf. Consulté en mars 2026.
[2] National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Real-World Evidence Framework. Document d’entreprise ECD9. 23 juin 2022. Disponible auprès de : https://www.nice.org.uk/corporate/ecd9/resources/nice-realworld-evidence-framework-pdf-1124020816837. Consulté en mars 2026.
[3] HONEUR : Haematological Outcomes Network in Europe. Disponible à l’adresse suivante : https://www.honeur.org/. Consulté en mars 2026.
[4] DARWIN EU : Data Analysis and Real World Interrogation Network. Disponible à l’adresse suivante : https://www.darwin-eu.org/. Consulté en mars 2026.
[5] EHDEN : European Health Data Evidence Network. Disponible à l’adresse suivante : https://www.ehden.eu/. Consulté en mars 2026.
[6] L’HARMONY Alliance Foundation. Disponible à l’adresse suivante : https://harmony-alliance.eu/. Consulté en mars 2026.
[7] Rubia J et al. Updated analysis of survival and treatment evolution in European multiple myeloma patients (2012–2023) across 7 countries from the HONEUR federated data network (Analyse actualisée de la survie et de l’évolution des traitements chez des patients européens atteints de myélome multiple (2012-2023) dans 7 pays à partir du réseau de données fédérées HONEUR). Blood. 2025 ; 146(Suppl 1) : 2803.
[8] Bardenheuer K et al. Haematology Outcomes Network in Europe (HONEUR) – A collaborative, interdisciplinary platform to harness the potential of real-world data in hematology (Haematology Outcomes Network in Europe (HONEUR) – Une plateforme collaborative et interdisciplinaire pour exploiter le potentiel des données en vie réelle en hématologie). Eur J Haematol. Août 2022 ; 109(2) : 138-145.
[9] Rückert M et al. Evolution of treatment patterns and survival outcomes in European patients with multiple myeloma from 2012–2023 through the HONEUR Federated Data Network (Évolution des schémas de traitement et des résultats de survie chez des patients européens atteints de myélome multiple de 2012 à 2023 grâce au réseau de données fédérées HONEUR). Blood. 2024 ; 144(Suppl 1) : 2388
