En France, les thérapies géniques souffrent d’un modèle économique peu viable

La France est l’un des pays les plus en pointe sur les thérapies géniques en Europe mais aussi dans le monde. Cependant, le manque de fonds et la fragilité économique du secteur freinent le développement de ces thérapies innovantes.

En 2016, un garçon âgé de 13 ans atteint de la drépanocytose, une maladie génétique héréditaire touchant les globules rouges, a été traité avec succès par thérapie génique par des médecins de Necker. Ce fut une première mondiale. 

« La France est un grand pays d’invention de thérapies géniques, beaucoup d’entre elles sont nées en France, notamment à l’hôpital Necker », table d’emblée le docteur Eric Baseilhac de l’organisation professionnelle des entreprises du médicament opérant en France (Leem), lors d’un entretien avec Euractiv.

Les thérapies géniques, qui font partie des thérapies innovantes, consistent à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie rare. Ce traitement est notamment utilisé pour traiter des cancers ou des maladies pédiatriques. 

Dans le monde, environ 2 000 essais cliniques ont été menés ou sont en cours depuis 1989, dont 65% concernent des cancers. En France, une trentaine d’essais de thérapies géniques ont eu lieu, ou sont en cours.  

Mais malgré ce succès, le développement de thérapies géniques n’est pas toujours viable économiquement pour les laboratoires pharmaceutiques. 

« La France a beaucoup de mal à réunir les fonds nécessaires pour accompagner jusqu’au bout les start-ups qui développent des thérapies géniques », déplore M. Baseilhac.

Si les thérapies géniques sont peu rentables pour les entreprises qui les commercialisent, c’est notamment en raison de leur prix élevé, qui s’explique par la complexité de fabrication des thérapies.  

« Les coûts de production pour les thérapies géniques peuvent aujourd’hui s’élever à plusieurs centaines de milliers d’euros par patient. Le défi est de parvenir à les faire baisser », avait déclaré au journal Le Monde Frédéric Revah, spécialiste en recherche et développement de thérapies géniques. 

Selon M. Baseilhac le coût élevé des thérapies géniques doit s’évaluer « au regard de la guérison », c’est-à-dire d’une efficacité sur la vie entière. 

Plan innovation santé 2030

Emmanuel Macron a annoncé le 29 juin 2021 le lancement du Plan innovation santé 2030, qui vise à faire de la France la première nation européenne innovante et souveraine en matière de santé. 

« Nous vivons aujourd’hui une vraie révolution dans les domaines de la santé et des sciences de la vie », avait déclaré le président.

Doté d’un budget de sept milliards d’euros, le plan devait financer des « transformations majeures » en santé comme les thérapies géniques ou l’utilisation de l’intelligence artificielle (IA).

Mais, selon M. Baseilhac, le plan seul ne suffira pas à accélérer le développement et la commercialisation de thérapies géniques par la France.

« Le plan ne règle pas le problème du modèle économique des thérapies géniques et de leur financement », regrette-t-il.

En France, ce sont majoritairement des start-ups qui se lancent dans les thérapies géniques. Or, ces petites entreprises se heurtent à un modèle économique compliqué. 

Selon l’expert du Leem, commercialiser un traitement qui guérit une maladie génétique rare c’est « se résoudre à n’avoir plus rien à vendre au bout de quelques années ».

Le seul moyen alors pour ces petites entreprises de continuer à rester économiquement viable serait de créer des nouvelles thérapies géniques environ tous les cinq ans, mais c’est une vraie difficulté. 

« Alors souvent elles se font racheter par de plus grands laboratoires », explique Eric Baseilhac, comme Novartis.

L’Europe en décalage par rapport aux États-Unis 

L’accès aux thérapies géniques pour les patients n’est pas seulement restreint en France, mais partout en Europe, notamment pour des raisons économiques.

« En Europe, nous sommes encore à la recherche d’un modèle économique sûr qui permettra de proposer l’accès à ces thérapies sur notre territoire », a déclaré M. Baseilhac. 

« Si le coût unitaire du traitement est important, n’oublions pas que cet investissement est durable et qu’il permettra de générer des économies sur les différentes prises en soins qui n’auront plus lieu d’être », soulignait de son côté Christian Anastasy, président de Persan conseil, société de conseil stratégique dans le domaine de la santé, dans un communiqué de presse. 

Les thérapies géniques sont principalement utilisées pour le traitement de maladies rares. 

« Jusqu’à 36 millions de personnes dans l’UE vivent avec une maladie rare. Il existe plus de 6 000 maladies rares distinctes dans l’UE. Ainsi, si une maladie rare ne touche qu’une poignée de patients, une autre peut en toucher jusqu’à 245 000 », selon les données de la Commission.

« Pour l’heure, il n’y a pas de grande pression de la part des patients européens car ce sont des thérapies qui concernent peu de monde. C’est injuste par rapport aux patients établis aux États-Unis », ajoute M. Baseilhac. 

En effet, il existe des dizaines de thérapies géniques aux États-Unis, contre seulement quelques unes en Europe et une seule en France. « L’UE est en décalage par rapport aux États-Unis. Ce n’est pas acceptable », conclut l’expert du Leem.