Les mesures incitatives ne suffisent pas pour faire face aux maladies rares, selon un rapport

Un nouveau rapport rédigé par un groupe multidisciplinaire d’experts réunissant des chercheurs, des universitaires et des représentants de l’industrie pharmaceutique, invite les décideurs à aller au-delà du règlement européen sur les médicaments orphelins pour mieux répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints de maladies rares.

L’étude du groupe d’experts européens sur les incitations aux médicaments orphelins analyse les résultats obtenus jusqu’à présent et définit les principes d’une future révision de la politique.

Le règlement de l’UE sur les médicaments orphelins a été adopté il y a plus de 20 ans pour réglementer les médicaments destinés à traiter les patients atteints de maladies rares, qui représentent environ 6 % de la population de l’UE.

« Plus de 20 ans après, la question est de savoir si nous avons réellement atteint cet objectif », a expliqué Julia Wahl, économiste en chef à Copenhagen Economics, le partenaire qui a aidé le groupe d’experts à élaborer ses propositions.

S’exprimant lors d’un récent événement, elle a déclaré que le règlement sur les médicaments orphelins a été un succès pour leur développement, incitant à davantage de recherche dans ce domaine ainsi qu’à une augmentation du nombre de traitements autorisés.

« Mais il existe encore des besoins non satisfaits et de nombreux patients atteints de maladies rares ne disposent toujours pas du traitement dont ils ont besoin », a-t-elle averti.

Dans l’UE, une maladie est définie comme rare si elle touche moins de 5 personnes sur 10 000.

Il existe plus de 6 000 maladies rares différentes, qui touchent quelque 30 millions de personnes rien qu’en Europe. En attendant, environ 95 % des maladies rares ne disposent d’aucune thérapie efficace pour les traiter.

Chaque cas individuel n’est qu’un élément d’un problème plus vaste qui crée une lourde responsabilité sociétale et financière.

14 propositions pour répondre aux besoins non satisfaits des maladies rares

Le nouveau rapport présente 14 propositions sur la manière de répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints de maladies rares en faisant évoluer le paysage européen des médicaments orphelins, de la recherche à l’accès.

Tout d’abord, il se concentre sur l’amélioration de l’écosystème de la recherche et du développement, avec la création d’un pôle maladies rares pour assurer une collaboration et un partage des données plus systématiques entre tous les acteurs impliqués dans la recherche et le développement.

Il évoque également de nouvelles incitations financières pour soutenir les entreprises qui mettent de nouveaux produits sur le marché et s’attaquer aux domaines dans lesquels trop peu de progrès ont été réalisés.

Le rapport recommande également d’accroître la flexibilité et la prévisibilité de la voie réglementaire afin de minimiser le coût, le temps et le risque du développement des médicaments orphelins.

Pour ce faire, le rapport propose de renforcer le rôle de l’Agence européenne des médicaments (EMA) dans le conseil aux fabricants de médicaments orphelins et d’améliorer la sécurité juridique autour du concept de bénéfices significatifs.

D’autres propositions se concentrent sur l’établissement d’un dialogue entre l’EMA, les organismes d’évaluation des technologies de la santé (ETS) et les fabricants de médicaments orphelins, ainsi que sur une évaluation commune de la valeur de tous les médicaments orphelins au niveau de l’UE.

Le rapport prend également en compte le pilotage d’une voie d’accès commune à l’UE pour les médicaments orphelins particulièrement difficiles d’accès et un programme d’accès spécial qui récompensera les développeurs de médicaments orphelins qui se sont engagés à lancer leur produit plus largement dans l’Union européenne.

Pas de remède miracle

S’exprimant lors de l’événement, l’eurodéputée danoise Pernille Weiss (PPE) a insisté sur le fait qu’il n’existe pas de « remède miracle » pour aborder les traitements des maladies rares.

« On pourrait tomber dans le piège et penser que c’est un processus linéaire, que l’on fait un pas après l’autre. Mais il semble qu’il y ait une poignée d’initiatives à prendre, pour améliorer et synchroniser les initiatives réglementaires et autres », a indiqué Mme Weiss.

Le Parlement européen, a-t-elle ajouté, doit « proposer des solutions concrètes dans les textes que nous négocions entre nous et que nous soumettons à la Commission afin de synchroniser un peu plus ce système complexe ».

Olga Solomon, chargée de mission à la direction générale de la santé de la Commission européenne (DG SANTE), a souligné la nécessité d’un cadre politique global pour le développement des médicaments orphelins et la promotion de l’investissement et de l’innovation.

Cela est d’autant plus important que la Commission souhaite continuer à encourager la recherche en Europe, a-t-elle poursuivi, précisant qu’il s’agit d’un « puzzle complexe » comportant de nombreuses pièces différentes.

« La disponibilité et le caractère abordable des médicaments sont des pièces essentielles du même puzzle. Nous devons nous demander quelle est la valeur de l’innovation si elle ne traite pas les patients de manière équitable. »

Camilla Harder Hartvig, vice-présidente senior chez Alexion Pharmaceuticals, a indiqué qu’il existe toujours un « énorme besoin non satisfait » dans le traitement des maladies rares.

Selon elle, la réussite « dépend entièrement de la capacité à soutenir l’ensemble de la chaîne de valeur, depuis la recherche et le développement jusqu’au marché et à l’accès des patients, en passant par les processus de réglementation et d’évaluation des technologies de la santé ».

[Post-édité par Anne Damiani]