Une révision de la réglementation sur les médicaments orphelins et pédiatriques s’impose

Le Parlement européen et l’Organisation mondiale de la santé (OMS) ont tous deux réaffirmé la nécessité de mettre à jour la réglementation relative aux médicaments à usage pédiatriques et aux médicaments orphelins afin de mieux répondre aux besoins de prise en charge du cancer chez les enfants et les adolescents.

Un récent rapport de l’OMS sur les inégalités dans la prise en charge du cancer chez l’enfant recommande à l’Union européenne de revoir sa réglementation sur les médicaments à usage pédiatriques et les médicaments orphelins, qui sont des médicaments pour des maladies suffisamment rares pour que le développement pharmaceutique ne soit pas rentable.

Il est nécessaire de répondre aux « besoins non satisfaits des enfants et des adolescents atteints de cancer et d’aligner la vitesse et l’efficacité du développement des médicaments pour ce groupe sur le taux d’innovation observé pour le cancer chez les adultes », conclut le rapport.

Le rapport du Parlement européen récemment adopté, intitulé « Renforcer l’Europe dans la lutte contre le cancer », appelle à une « révision ambitieuse » des deux règlements afin de garantir le développement et l’accès à des médicaments innovants contre le cancer. Le rapport demandait également aux États membres et à la Commission européenne de « remédier à l’allocation inégale des investissements aux cancers pédiatriques ».

La Commission européenne a confirmé à EURACTIV que sa propre évaluation des règlements sur les médicaments orphelins et à usage pédiatrique sera mise à jour d’ici fin 2022 dans le cadre d’un « paquet pharmaceutique » plus large.

Dans le « Plan européen pour vaincre le cancer » de la Commission, à partir de 2021, il est fait référence à la révision des règlements pour « améliorer les conditions d’étude et d’autorisation de nouveaux médicaments contre le cancer destinés aux enfants ».

Malgré la marge d’amélioration des deux règlements, la Commission a souligné des remarques au début du rapport d’évaluation, qui souligne que « les deux règlements ont favorisé le développement et la disponibilité de médicaments pour les patients atteints de maladies rares et pour les enfants ».

Elle a également ajouté que les États membres n’auraient pas pu y parvenir seuls, étant donné le petit nombre de patients et la fragmentation du marché.

Il faut en faire davantage

« En réalité, les règlements ont été un succès », a indiqué un porte-parole de la Fédération européenne des associations de l’industrie pharmaceutique (FEAIP) à EURACTIV, en faisant référence aux plus de 290 nouveaux médicaments et indications pour le traitement des enfants qui ont été approuvés par l’Agence européenne pour l’évaluation des médicaments (EMA) depuis l’entrée en vigueur du règlement sur les médicaments pédiatriques en 2007.

La FEAIP a également souligné qu’au cours de la dernière décennie, la proportion d’essais cliniques pédiatriques a augmenté de 50 %. « Mais bien sûr, [la réglementation] peut être améliorée », a ajouté l’organisation.

Dans son évaluation de la réglementation, la Commission a conclu que la réglementation européenne sur les médicaments destinés aux enfants exige des entreprises qu’elles testent les nouveaux médicaments chez les enfants, « mais qu’elle ne dispose d’aucun instrument spécifique pour orienter le développement vers les domaines d’intérêt pédiatrique ».

En conséquence, le développement de nouveaux médicaments pour les enfants est principalement motivé par les besoins des adultes, et ne répond donc pas « nécessairement aux besoins thérapeutiques essentiels des enfants (comme le traitement des cancers infantiles et les traitements pour les nouveau-nés) ».

« [Le règlement sur les médicaments pédiatriques] n’incite pas au développement de médicaments destinés à des maladies exclusivement pédiatriques. Les incitations n’existent que lorsque la maladie ciblée est une maladie rare », a déclaré le porte-parole de la FEAIP.

Ce qu’il faut vraiment, c’est « un cadre réglementaire à l’épreuve du temps et axé sur l’innovation, ainsi qu’un écosystème de propriété intellectuelle et d’incitations au niveau mondial qui soit également robuste et prévisible », a ajouté le porte-parole.

Ils aimeraient voir une approche holistique pour stimuler l’innovation « en identifiant et en relevant les défis scientifiques, réglementaires et économiques liés à la satisfaction des besoins des enfants atteints de cancer ».

Le porte-parole a qualifié les maladies rares et pédiatriques de « certaines des maladies les plus complexes et les plus difficiles à affronter du point de vue scientifique ».

Selon eux, la révision des réglementations sur les médicaments orphelins et pédiatriques est l’occasion d’unir nos forces pour mieux comprendre les maladies rares, développer la recherche fondamentale et accélérer la recherche et le développement (R&D) translationnels.

« Une nouvelle incitation, sous une forme ou une autre, visant à soutenir le développement axé sur la pédiatrie pourrait contribuer à créer la prévisibilité nécessaire pour que les développeurs poursuivent leurs recherches dans ce domaine important », a conclu le porte-parole.